24 мая, 2024

Frant.me

Информационный портал Кузбасса

Первое: лечение муковисцидоза путем восстановления мутировавшего гена

ENGINEERINGNET.BE — Муковисцидоз или муковисцидоз – это врожденное заболевание, при котором сильная слизь в легких и кишечнике вызывает закупорку.

«Причина кроется в мутациях одного гена. Это делает генную терапию интересной», — говорит профессор Марианна Карлон из Левенского университета.

«При классической генной терапии правильный ген добавляется рядом с мутировавшим геном. При новой генной терапии мутация вырезается и заменяется. Исходная ошибка исправляется, так что ген становится точно таким же, как у здоровых людей. ».

Для этой цели исследователи используют ключевую технологию редактирования: метод очень точного редактирования ДНК, основанный на методе CRISPR.

«Мы смогли точно настроить мутации в гене CFTR на правильный вариант», — объясняет докторант-исследователь Маттиас Булкейн. «Впервые нам удалось вылечить слизистую оболочку клеток дыхательных путей человека».

Для проверки генетических модификаций в клетках команда разработала новый инструмент ДЕТЕКТОР. Эта технология, основанная на искусственном интеллекте, анализирует микроскопические данные из органоидов, чтобы определить, какие клетки все еще больны и в каких клетках первоначальное редактирование прошло успешно и, следовательно, не содержит слизи.

«До сих пор успешные методы редактирования генов использовались в первую очередь для лечения заболеваний крови, поскольку стволовые клетки можно изолировать из крови или костного мозга, модифицировать вне организма, а затем повторно ввести», — объясняет Карлон.

«Одобрение первого препарата CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии в конце 2023 года является важной вехой. Это открывает путь для разработки методов лечения CRISPR других заболеваний в будущем. При заболеваниях легких такое лечение является более трудным. развиваться по разным причинам, в том числе по площади поверхности большого агрегата легких.

Булкейн: «Тот факт, что мы можем целенаправленно модифицировать гены в клетках человека и копиях органов в лаборатории, не вызывая сопутствующего ущерба, является огромным шагом вперед. Теперь самый важный исследовательский вопрос заключается в том, как мы можем применить эту технологию в самом организме».

READ  Ученые подарили шмелям детали Lego, показав, что насекомые могут очень хорошо работать вместе.

Исследование проводилось в сотрудничестве с итальянским университетом Тренто и французским INSERM. Финансовый вклад в это внесли Бельгийский фонд научных исследований, Бельгийское общество слизистой оболочки, Фонд короля Бодуэна и Emilys Entourage:

На фото выше: левые органоиды до обработки, правые органоиды после первоначальной обработки редактирования.