Исследования показали, что белок является основной причиной лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза.

Белок FUS является основной причиной лобно-височной деменции (ЛВД) и бокового амиотрофического склероза (АЛС). Об этом свидетельствует новое исследование, проведенное лабораторией профессора Сандрин да Круз, опубликованное в пятницу в журнале Molecular Neurodegeneration Stop Alzheimer’s Reports.

ЛВД — это форма деменции с ранним началом, на которую приходится около двадцати процентов случаев деменции. Заболевание характеризуется изменениями личности, поведения и языка вследствие дегенерации лобных и височных долей головного мозга. Боковой амиотрофический склероз (БАС) характеризуется избирательной гибелью мотонейронов, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и параличу, а также к проблемам с глотанием и речью. Пациенты обычно умирают от этой болезни в течение двух-пяти лет после постановки диагноза.

При обоих заболеваниях вызывает проблемы белок под названием «Слитый при саркоме» (FUS). «В норме ФУС локализуется в основном в ядре клетки, но у некоторых пациентов он накапливается в цитоплазме», — объясняет Соня Васкес Санчес, соавтор исследования.

Исследование, проведенное Да Крузом из Фламандского института биотехнологии (VIB), показывает, как эти кластеры FUS распространяются, ведут себя и способствуют нейродегенерации. «Накопление белков FUS усугубляет возрастное снижение когнитивных функций и поведенческие нарушения у мышей. Этот процесс отражает то, что наблюдается при лобно-височной деменции и боковом амиотрофическом склерозе у человека, когда белковые агрегаты пролиферируют и способствуют нейродегенерации», — отмечает Васкес-Санчес.

Еще одним важным открытием стал видовой барьер для сборки FUS. «Когда волокна FUS человека вводили мышам, которые экспрессируют только мышиный FUS, агрегации не происходило. Это предполагает, что для агрегации и распространения могут потребоваться специфические взаимодействия между белками FUS человека».

Это исследование подтверждает более широкую гипотезу о том, что многие нейродегенеративные заболевания, включая болезни Альцгеймера и Паркинсона, могут включать прионоподобные механизмы. «Понимание этих механизмов открывает новые возможности для терапевтических стратегий, направленных на остановку или замедление прогрессирования заболевания», — заключает Васкес-Санчес.