Новое исследование генной терапии при раннем слабоумие

Профессор Кристин ван Брокховен и ее команда вместе с коллегами из клиники Майо в США и Университета Британской Колумбии обнаружили в 2006 году, что ошибки в гене програнулина лежат в основе того, что называется деменцией лобной доли. Этот тип деменции — после болезни Альцгеймера — вторая по важности причина деменции в молодом возрасте. При деменции лобных долей, семейной форме деменции, нейроны лобных и височных долей головного мозга умирают преждевременно. Это дает разные симптомы болезни Альцгеймера. Например, люди с деменцией лобных долей часто демонстрируют заметные изменения в поведении и личности, а также у них есть проблемы с использованием языка. Заболевание развивается очень быстро. Пациенты становятся все более зависимыми за относительно короткое время и умирают в среднем через 8 лет после появления первых симптомов. До сегодняшнего дня не было лекарства от этого типа деменции.

генетические ошибки

Открытие того, что дефицит фактора роста програнулина вызывает это заболевание, теперь формирует основу нового клинического исследования, которое дает надежду на лечение профессором ван Брокховеном и его коллегами. В конце концов, результаты показывают, что увеличение потребления програнулина может быть многообещающей стратегией для лечения этого типа деменции. Ожидается, что это замедлит или даже остановит прогрессирование заболевания. Чтобы проверить это, VIB искала промышленного партнера для разработки лечения. Около двух лет назад было заключено лицензионное соглашение с American Prevail Therapeutics на разработку генной терапии для людей с деменцией лобных долей. В настоящее время выпущена фаза 1/2 клинического исследования по этой теме. Такой научный прорыв не означает автоматически, что вскоре последует лечение. К сожалению, на это часто уходят годы.

Профессор Кристин ван Брокховен и ее команда вместе с коллегами из клиники Майо в США и Университета Британской Колумбии обнаружили в 2006 году, что ошибки в гене програнулина лежат в основе того, что называется деменцией лобной доли. Этот тип деменции — после болезни Альцгеймера — вторая по важности причина деменции в молодом возрасте. При деменции лобных долей, семейной форме деменции, нейроны лобных и височных долей головного мозга умирают преждевременно. Это дает разные симптомы болезни Альцгеймера. Например, люди с деменцией лобных долей часто демонстрируют заметные изменения в поведении и личности, а также у них есть проблемы с использованием языка. Заболевание развивается очень быстро. Пациенты становятся все более зависимыми за относительно короткое время и умирают в среднем через 8 лет после появления первых симптомов. До сегодняшнего дня не было лекарства от этой формы деменции, и открытие профессора ван Брукховена и его коллег, что это заболевание вызывает дефицит фактора роста програнулина, теперь составляет основу новых клинических исследований, дающих надежду на излечение. В конце концов, результаты показывают, что увеличение потребления програнулина может быть многообещающей стратегией для лечения этого типа деменции. Ожидается, что это замедлит или даже остановит прогрессирование заболевания. Чтобы проверить это, VIB искала промышленного партнера для разработки лечения. Около двух лет назад было заключено лицензионное соглашение с American Prevail Therapeutics на разработку генной терапии для людей с деменцией лобных долей. В настоящее время выпущена фаза 1/2 клинического исследования по этой теме. Такой научный прорыв не означает автоматически, что вскоре последует лечение. К сожалению, на это часто уходят годы.