Лечение бокового амиотрофического склероза: удивительные результаты новой генной терапии

Новостная рассылка

Новое международное клиническое исследование подтверждает, что лекарства могут противодействовать БАС у пациентов с мутацией SOD1. Клиницисты и исследователи впервые показали, что БАС в принципе является излечимым заболеванием. Результаты исследования были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.

Читайте также: Боковой амиотрофический склероз (БАС-БАС)

БАС: смертельная болезнь

Заболевание обычно не наследственное, но примерно у 2% больных причиной является мутация в гене SOD1. Эта генетическая аномалия приводит к токсическому накоплению белков SOD1, вызывающих гибель двигательных нейронов.

Читайте также: Боковой амиотрофический склероз: интенсивные физические нагрузки повышают риск у генетически слабых людей

генная терапия

Читайте также: Впервые в мире: Канада одобряет экспериментальное лечение БАС

Удивительные результаты являются важной вехой

Побочные эффекты и дальнейшие исследования

Недостатком современного лечения является необходимость введения товерсина путем ежемесячной (эпидуральной) люмбальной пункции. Это одна из причин, по которой у некоторых пациентов развиваются серьезные побочные эффекты. «К счастью, мы не наблюдали каких-либо серьезных побочных эффектов у пациентов, получавших УЗ Левен, но надеемся, что в будущем мы сможем вводить препарат другим способом. Например, проводятся исследования по подавлению гена SOD1 с помощью вирусных векторов, через однократная инъекция». Кроме того, также исследуется, может ли тоферсен остановить вспышки у здоровых носителей мутации SOD1.

Источники: