Терапия стволовыми клетками дает надежду на восстановление мышечной силы при редких мышечных заболеваниях

Под названием «Создай свои мышцы» (GYM) исследователи хотят увеличить производство мышечной массы и тканей эндогенными мышечными стволовыми клетками. По мнению ученых, использование мышечных стволовых клеток в организме имеет существенное преимущество, позволяющее избежать необходимых рисков, связанных с трансплантацией донорских клеток. Что также уникально в этом испытании, так это то, что, хотя у пациентов было генетическое нарушение энергетического обмена, их мышечные стволовые клетки почти не имели генетического дефекта. Таким образом, эти стволовые клетки можно использовать в качестве прямого лечения. Клинические испытания должны продемонстрировать безопасность лечения и дать первое впечатление об эффективности вмешательства.

В конце концов, поддержание энергии, мышечной массы и силы необходимо для здоровой жизни. Генетические заболевания мышц, такие как мышечная дистрофия, приводят к потере мышечной функции. Кроме того, больные раком и пожилые люди часто испытывают сильную потерю мышечной массы. До сих пор не существует эффективного способа лечения этих мышечных заболеваний.

Терапия стволовыми клетками

Привлеченные ученые увидели, что определенный тип мышечных стволовых клеток (так называемый мезобласт) может способствовать производству здоровых мышечных волокон после введения в кровоток. Они также показали, что у этой группы пациентов были здоровые стволовые клетки, которые можно было использовать непосредственно для лечения. В ходе эксперимента мышечные стволовые клетки пересаживают в большее количество биоптатов мышц. Собственные стволовые клетки организма затем снова вводятся в кровоток, после чего они сами по себе передаются в пораженную мышечную ткань и обеспечивают немедленное выздоровление. Часть предварительного исследования Маастрихта была опубликована в журнале Stem Cell Research and Therapy.

плюс

Цель Generate Your Muscle — проверить эффективность послеоперационного лечения у пациентов с этими и другими наследственными мышечными заболеваниями, когда генетический дефект должен быть устранен или компенсирован, если это необходимо. «Это новое клиническое исследование — огромный шаг вперед для этой группы пациентов», — говорит руководитель проекта профессор доктор Берт Смитс. Помимо воздействия на генетические заболевания мышц, ученые также хотят изучить дополнительный потенциал стволовых клеток при других формах разрушения мышц (таких как рак или старение). С этой целью в первую очередь будут проводиться дальнейшие исследования качества и количества клеток мезобластомы для этих групп пациентов. Смитс: «В конечном счете, мы также хотим увеличить производство мышечных стволовых клеток и сделать лечение широко доступным, по низкой цене и как можно быстрее».

Автор: Национальное руководство по уходу