Консорциум Radboud разрабатывает метод лечения детей с наследственными заболеваниями почек.

Медицинский центр Университета Радбауд участвует в проекте TheRaCil, финансируемом Европейской комиссией. Консорциум TheRaCil, возглавляемый французским институтом Imagine, работает на международном уровне над разработкой методов лечения детей с цилиарной нефропатией. Цилиопатия – это заболевание, вызванное неправильно функционирующими ресничками, которые важны для правильного функционирования клеток организма. Об этом сообщил Медицинский центр Университета Радбауд.

Цилиопатия — редкое генетическое заболевание, которое возникает, когда реснички клеток не функционируют должным образом. Если они не функционируют должным образом, это оказывает негативное воздействие на развитие и функционирование клеток организма и тканей, частью которых являются эти клетки. Почечные цилиопатии являются одной из основных генетических причин хронической болезни почек у детей и часто в конечном итоге становятся опасными для жизни. Это создает серьезные проблемы не только для самих детей, но и для их семей и системы здравоохранения.

лечить

TheRaCil хочет разработать эффективные методы лечения этих состояний. Это делается в многопрофильном консорциуме клиницистов, генетиков, биотехнологических компаний и экспертов в таких областях исследований, как биология ресничек, биоинформатика, наука о данных и искусственный интеллект (ИИ), включая группы защиты интересов пациентов. Поэтому TheRaCil разработает инструменты и методы лечения, которые принесут пользу большинству пациентов с цилиопатией.

В проекте принимают участие клинический генетик Марен Стокман и молекулярный биолог Рональд Рубман из Медицинского центра Университета Радбауд. Стокман: ​​»Консорциум будет разрабатывать таргетные методы лечения педиатрической цилиопатии. С этой целью у пациентов с цилиопатиями собирается огромное количество клинической, биохимической и генетической информации из важных европейских баз данных по цилиопатиям. С помощью этих данных мы пытаемся понять механизмы заболевания». Лучше найти потенциальные цели для лечения и классифицировать пациентов на основе конкретных характеристик.

фармацевтический

Искусственный интеллект используется для анализа собранных данных и выявления основных аномальных путей в метаболическом процессе. Необходимо разработать лекарства, используя эти знания, и проводятся исследования того, можно ли использовать технологию антисмысловых олигонуклеотидов (АСО) для лечения почечной цилиопатии. В конечном счете, цель состоит в том, чтобы, если это возможно, перевести эти знания в клинические исследования и применить их именно к отдельным группам пациентов с одинаковыми основными проблемами. Вовлечение ассоциаций пациентов и формулирование соответствующих результатов будут в значительной степени способствовать этому.

Автор: Национальный справочник здравоохранения